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中國南京、上海和美國舊金山 2025年5月9日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家致力于細(xì)胞和抗體創(chuàng)新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的生物制藥公司，宣布沙特阿拉伯王國食品藥品監(jiān)督管理局（Saudi Food and Drug Authority, SFDA）授予其自主研發(fā)的靶向BCMA的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品伊基奧侖賽注射液（FUCASO）孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療既往經(jīng)過至少三線治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。
孤兒藥資格認(rèn)定是沙特阿拉伯SFDA為鼓勵(lì)罕見病治療藥物研發(fā)設(shè)立的特殊政策。獲得認(rèn)定的藥物將享有注冊審評加速、注冊策略指導(dǎo)等多重政策支持。伊基奧侖賽注射液獲得ODD后可直接遞交新藥上市申請（NDA），有望縮短申報(bào)周期，盡早惠及中東地區(qū)患者。
馴鹿生物創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官張金華女士表示："伊基奧侖賽注射液獲得沙特阿拉伯孤兒藥資格認(rèn)定，再次體現(xiàn)了國際監(jiān)管機(jī)構(gòu)對其創(chuàng)新性和臨床價(jià)值的認(rèn)可。沙特阿拉伯不僅是我們布局中東市場的重要起點(diǎn)，也是公司穩(wěn)步推進(jìn)國際化戰(zhàn)略的重要一步。我們將與當(dāng)?shù)乇O(jiān)管機(jī)構(gòu)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)及合作伙伴通力協(xié)作，加快推進(jìn)伊基奧侖賽注射液在沙特的注冊審批進(jìn)程，讓這一具有顯著療效和安全性的細(xì)胞治療藥品早日惠及當(dāng)?shù)鼗颊摺?quot;
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤（ MM)
多發(fā)性骨髓瘤（MM）在全球是第二常見的血液系統(tǒng)惡性腫瘤。根據(jù)Globocan數(shù)據(jù)，2022年全球多發(fā)性骨髓瘤發(fā)病率為1.8/10萬，5年患病率為6.8/10萬。盡管當(dāng)前抗骨髓瘤治療取得了進(jìn)展，但MM仍大多無法治愈，且易多次復(fù)發(fā)，并傾向于對多種藥物類別產(chǎn)生耐藥性，給治療帶來了重大挑戰(zhàn)。因此，對于復(fù)發(fā)或難治性MM的治療，除了當(dāng)前抗骨髓瘤療法外，仍迫切需要新的治療選擇，以實(shí)現(xiàn)深度且持久的療效。
關(guān)于伊基奧侖賽注射液（ FUCASO ）
FUCASO（伊基奧侖賽注射液）是一種針對B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細(xì)胞療法，以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細(xì)胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜區(qū)、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域。基于嚴(yán)格的分子結(jié)構(gòu)篩選，通過全面的體內(nèi)外功能評價(jià)，福可蘇®具有快速和強(qiáng)勁的療效，并有突出的體內(nèi)持久存續(xù)性，可使患者獲得深度而持久的緩解，持續(xù)守護(hù)多發(fā)性骨髓瘤患者。
